"Verbesserung" Des Menschen Mit Maßgeschneiderten Genen Löst Unter Wissenschaftlern Eine Debatte Aus
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Anonim

Medizin oder Einmischung? Forscher eines Gen-Editing-Gipfels setzen sich mit der Zukunft der genetischen Verbesserung auseinander.

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"Heute spüren wir, dass wir kurz davor sind, die menschliche Vererbung zu ändern", sagte der Nobelpreisträger und Virologe David Baltimore vom California Institute of Technology am 1. Dezember bei der Eröffnung eines mit Spannung erwarteten Gipfeltreffens zur Bearbeitung menschlicher Gene, das diese Woche in Washington, DC, stattfindet. Die Bearbeitung von Genen oder die Optimierung des menschlichen Genoms durch Additionen, Subtraktionen oder Veränderungen wird mit modernen Technologien immer realistischer. "Wann werden wir bereit sein zu sagen, dass wir berechtigt sind, die Gen-Bearbeitung für Zwecke der menschlichen Verbesserung zu verwenden?" er hat gefragt.

Ein Teil des Problems für Forscher, Ärzte und Ethiker besteht darin, „Verbesserung“zu definieren und zu entscheiden, ob es sich um eine Bewegung in die richtige Richtung handelt, wie das Wort vermuten lässt. Bezieht sich die Verbesserung lediglich auf die Steigerung des Muskeltonus und anderer wünschenswerter Eigenschaften wie das Erreichen einer perfekten Tonhöhe oder umfasst der Begriff auch Schritte zur Gewährleistung einer besseren Gesundheit durch Vorbeugung von Krankheiten? Einige Wissenschaftler waren sich nicht einig darüber, ob bestimmte Arten der Gen-Bearbeitung für die Unterstützung von Patienten wichtig wären, wobei ein prominenter Forscher behauptete, die Technologie sei nicht oft erforderlich, während ein anderer einen dringenden aktuellen klinischen Bedarf dafür beschrieb. Der internationale Gipfel zur Geneditierung, der von der britischen Royal Society, der Chinesischen Akademie der Wissenschaften und den US National Academies gesponsert wird, hat sich während drei Tagen manchmal hitziger Diskussionen über die Bearbeitung des menschlichen Genoms, die heute zu Ende gehen, mit solch heiklen Fragen auseinandergesetzt.

Baltimore, Vorsitzender des Gipfels, ist der Ansicht, dass der entscheidende Faktor für die Frage, ob die Änderung optional oder therapeutisch wäre, wenn es darum geht, die Grenze für Verbesserungen zu ziehen. "Meiner Meinung nach ist eine Verbesserung wirklich optional", sagt er. "Sie lösen kein lebensbedrohliches Problem." Eine Änderung des PCSK9-Gens würde beispielsweise das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen senken und für jemanden mit hohem LDL - der schlechten Art von Cholesterin - den Unterschied zwischen Leben und Tod ausmachen, sagt er. In diesem Fall wäre die Intervention therapeutisch. Es bleibt jedoch unklar, ob künftige „Verbesserungen“vorgenommen werden sollen, die als optionaler angesehen werden.

Nimm das DEC2-Gen. Durch eine Optimierung könnte eine Person wie die seltenen Personen funktionieren, die mit einer Variante geboren wurden, die es ihnen ermöglicht, mit nur wenigen Stunden Schlaf gut zu funktionieren. Dieses Merkmal ist für die meisten Menschen nicht notwendig, könnte aber beispielsweise für einen Soldaten auf dem Schlachtfeld nützlich sein. Letztendlich werden Verbesserungen jeglicher Art "definitiv" in der Zukunft stattfinden, sagt Fyodor Urnov von Sangamo BioSciences, einem Unternehmen, das im Bereich der Geneditierung arbeitet. Die größere Frage, sagt er, ist, wann es passieren wird.

Die billigere und effizientere Gen-Editing-Technologie, mit der Wissenschaftler das menschliche Genom einfacher und präziser als je zuvor manipulieren können, zwingt die Forscher, diese Fragen schnell zu prüfen. Vor allem suchen Forscher nach CRISPR-Short für die schwerfälligen Clustered Regular Regular Interspaced Short Palindromic Repeats. CRISPR ist eine leistungsstarke Technologie, mit der mehrere Gene in tierischen, pflanzlichen und menschlichen Zellen gleichzeitig bearbeitet oder ersetzt werden können. Dieser biologische Dynamo könnte dazu beitragen, das Verständnis der grundlegenden menschlichen Biologie zu fördern und Patienten zu helfen, die medizinische Versorgung benötigen. Die Methode hat auch neue ethische Kontroversen ausgelöst. Im vergangenen Frühjahr gaben Forscher in China bekannt, dass sie CRISPR verwendet haben, um das Genom nicht lebensfähiger menschlicher Embryonen zu verändern, die sich nicht zu Babys entwickeln konnten. Sie entdeckten, dass die Methode noch nicht genau genug ist, um in menschlichen Embryonen angewendet zu werden, und dass sie offenbar unerwartete Mutationen in andere Teile des Genoms einführt. Letztendlich wird der Diskurs dieser Woche zu einer Konsenserklärung führen, die einige Anleitungen zur Vorgehensweise mit dieser und älteren Gen-Editing-Technologien wie Zinkfinger-Nukleasen und Enzymen, sogenannten Transkriptionsaktivator-ähnlichen Effektor-Nukleasen oder TALENs, enthält. In der Zwischenzeit arbeiten die Nationalen Akademien an separaten Studien, wie diese Fragen für die Arbeit bei anderen Arten angegangen werden können.

In dieser Woche geht es darum, wann und wie die Gen-Bearbeitung für Forschung und klinische Anwendungen beim Menschen angewendet werden kann. Das Editieren von Genen könnte das Ändern von Genen bei einer Person umfassen - beispielsweise zur Behandlung von Leukämie bei einem Patienten oder eine kosmetische Änderung -, aber kontroverser könnte es auch das Ändern von Änderungen an der Keimbahn umfassen, die dann das Genom für die Kinder eines Kindes, Enkelkinder, verändern würden und die folgenden Generationen mit möglicherweise unbekannten Auswirkungen.

Obwohl die meisten Wissenschaftler des Treffens von der Durchführung von Gen-Editing-Arbeiten zur Heilung von Krankheiten bei einzelnen Patienten begeistert zu sein scheinen, sind sie weiterhin vorsichtiger, Änderungen an Eiern, Spermien oder Embryonen vorzunehmen, die in zukünftigen Generationen dauerhafte Auswirkungen haben würden. Das frühere Ziel, beispielsweise die Verwendung von Geneditierungstechniken zur Inaktivierung von HIV-Rezeptoren und zur Erzielung einer Resistenz der Blutzellen gegen das Virus (an dem Sangamo BioSciences in klinischen Studien arbeitet), unterscheidet sich von der Unterstützung von Eltern, die beide Gene für die Huntington-Krankheit tragen, bei der Geburt eines Kindes das ist frei von der Krankheit (eine Veränderung des Genoms, die an zukünftige Generationen weitergegeben wird und wahrscheinlich nicht sehr häufig benötigt wird).

Eric Lander vom Broad Institute sagte seinerseits in einer Präsentation am 1. Dezember auf dem Gipfel, dass die Notwendigkeit, die Keimbahn zu bearbeiten, dank anderer bereits verfügbarer Fortpflanzungstechnologien wie der In-vitro-Fertilisation, die den meisten Menschen helfen könnten, sehr, sehr selten bleiben würde. Was für die Vermeidung genetischer Krankheiten wichtiger ist, ist die Verbesserung des Zugangs zu Gentests, damit die Menschen sich bewusst werden können, dass sie Träger von Krankheiten sind, sagte er. "Wir sollten darüber nachdenken, dass die überwiegende Mehrheit der Menschen mit einer rezessiven Krankheit nicht wusste, dass sie Träger sind", sagte er. Mit diesen genetischen Daten könnten die Menschen dann vorhandene Hilfsmittel wie IVF oder die genetische Diagnose vor der Implantation einsetzen, um gesunde Nachkommen zu zeugen.

Auf klinischer Ebene scheint die Notwendigkeit einer solchen Bearbeitung der Keimbahn realer und wohl alltäglicher zu sein. George Daley von der Harvard Medical School sagte am 1. Dezember, dass er und sein Team mehrere Patienten gesehen haben, die vom NEMO-Mangel-Syndrom betroffen sind, einer Störung, bei der ein vererbtes fehlerhaftes Gen zu einem schwachen Immunsystem führt und Patienten anfällig für schwere Infektionen macht. Um solche Patienten zu versorgen, hat sein Team Familien gesehen, die versuchen, ein zweites Kind zu bekommen - manchmal auch als „Rettergeschwister“bezeichnet - in der Hoffnung, dass das Knochenmark des zweiten Kindes eingesetzt werden kann, um den älteren Geschwistern zu helfen. Doch wenn Familien versuchen, ihr zweites Kind zu zeugen, sind die Eltern älter, und das trägt wahrscheinlich dazu bei, dass sie Probleme haben, über IVF schnell schwanger zu werden, sagt er. In solchen Fällen könnten Familien Zeit sparen und vielleicht einen größeren Erfolg erzielen, wenn CRISPR auf dem Tisch wäre, um einen einzelnen Embryo mit guten Ergebnissen zu gewährleisten, sagt er. Die Frage läuft darauf hinaus, ob man nur die Statistik oder den Menschen berücksichtigen sollte, sagt Baltimore. Aber so oder so, auch wenn solche Umstände selten sind, existieren sie immer noch und können nicht ignoriert werden. Vielleicht ist die Tatsache, dass CRISPR durchgeführt werden könnte, Grund genug, es auf dem Tisch zu lassen.

Angesichts der Meinungsvielfalt auf der Konferenz ist es nicht zu leugnen, dass Leitlinien zur Bekämpfung dieser Probleme erforderlich sind. Aber Führung ist kein Gesetz. Das kann tatsächlich eine gute Sache sein. Die Anleitung kann flinker bleiben als das Gesetz, und es ist einfacher, unter Wissenschaftlern, die in der Region arbeiten, einen Konsens zu erzielen, als unter Personen, die nicht auf dem Gebiet arbeiten, sagt Baltimore. In Ermangelung einer internationalen Organisation, die offensichtlich zur Durchsetzung internationaler Vorschriften zur Geneditierung geeignet wäre, gibt es historische Präzedenzfälle wie die Stammzellforschung, um Leitlinien bereitzustellen und die Einzelheiten dann den regionalen Behörden zu überlassen. Sobald die Konsenserklärung heute oder in den kommenden Wochen und Monaten veröffentlicht wurde, werden Patienten, Laborwissenschaftler, Ethiker und Mediziner genau beobachten, was als nächstes kommt.

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