ATryn, Auf Old MacDonald's Pharm
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Anonim

Das erste Medikament von transgenen Ziegen steht kurz vor der Zulassung.

Anmerkung des Herausgebers: Wir veröffentlichen diese Geschichte aus unserer September 2006-Ausgabe aufgrund der jüngsten FDA-Maßnahmen gegen ATryn.

In der Milch von 30 gentechnisch veränderten Ziegen auf der Farm von GTC Biotherapeutics in Charlton, Massachusetts, befindet sich ein Medikament, das Ihren Blutfluss buchstäblich fördern kann - das menschliche Protein Antithrombin, das die Gerinnung hemmt. In einer dramatischen Umkehrung, nachdem die europäischen Regulierungsbehörden dieses Medikament (ATryn genannt) abgelehnt haben, scheinen sie nun bereit zu sein, es später in diesem Jahr zu genehmigen. Das Urteil würde ATryn zum ersten menschlichen Protein machen, das von einem transgenen Tier für die kommerzielle Produktion hergestellt wird.

Vielleicht noch wichtiger ist, dass das Urteil zugunsten der Ziegen den Weg für mehr drogenproduzierende transgene Nutztiere ebnet. Origen Therapeutics in Burlingame, Kalifornien, hat eine vielseitige, kostengünstige Methode zur genetischen Transformation von Hühnern entwickelt, die der im Labor üblichen transgenen Maus gleichkommt. Im Prinzip könnten die Vögel eine Vielzahl verschiedener Proteine ​​in ihren Eiern produzieren, einschließlich Drogen.

Traditionell hat sich die Biotechnologieindustrie am häufigsten auf Säugetierzellen verlassen, die in Bottichen gezüchtet wurden, um Proteinarzneimittel zu erzeugen. Eine Reihe von Molekülen, einschließlich Proteinen, die normalerweise im Blutplasma vorkommen, sind mit diesen Verfahren schwer herzustellen. Es ist auch schwierig, große Mengen an Medikamenten aus diesen Zellen herauszupressen, was ihren Preis in die Höhe treibt. Die Kapitalkosten für ein Säugetierzellfermentationssystem, das 100 Kilogramm Arzneimittel pro Jahr erzeugt, erreichen Hunderte Millionen Dollar.

Andererseits könnten 150 von GTC-Ziegen oder 5.000 von Origenes Hühnern ungefähr die gleiche Menge an Drogen produzieren und kosten nur zig Millionen. Die Betriebskosten einer transgenen Farm wären auch weitaus günstiger, "bei buchstäblich Hühnerfutter mit unseren Hühnern", sagt Robert Kay, President und CEO von Origen Therapeutics.

GTC hat ungefähr 15 Jahre damit verbracht, die Ziegen zu entwickeln. Als das Unternehmen im Januar 2004 fertig war, wandte es sich an Europa, wo die Europäische Agentur für die Bewertung von Arzneimitteln (EMEA) Richtlinien für Arzneimittelhersteller hatte, die die Zulassung zur Behandlung von Patienten mit erblichem Antithrombinmangel beantragten (zu dem Zeitpunkt hatte die US-amerikanische Food and Drug Administration keine vergleichbare Zulassung Verfahren). Betroffene Personen können bei Verfahren mit hohem Risiko wie Operationen und Geburten Probleme mit Blutgerinnseln haben. Die Krankheit ist selten und tritt bei einem von 3.000 bis 5.000 Menschen auf. Daher stehen nur wenige Fälle für Studien zur Verfügung.

Im vergangenen Februar [2006] lehnte ein EMEA-Ausschuss ATryn ab, da die fünf von GTC angebotenen chirurgischen Fälle unzureichend waren. GTC legte gegen die Entscheidung Berufung ein, obwohl die Chancen gering schienen. "Es gibt nur sehr wenige Fälle, in denen Unternehmen erfolgreich gegen eine Entscheidung einer Regulierungsbehörde Berufung eingelegt haben", bemerkt Philip Nadeau, Biotechnologieanalyst beim Investmentbanking- und Research-Unternehmen Cowen and Company.

Am 1. Juni beschloss das EMEA-Komitee, nachdem es führende europäische Blutspezialisten hinzugezogen und die Ergebnisse überprüft hatte, Daten zu neun Geburtspatienten zu akzeptieren, die sie ursprünglich ausgeschlossen hatten, und kam zu dem Schluss, dass die Vorteile von ATryn die Risiken überwiegen. Die endgültige Genehmigung für ATryn zur Verwendung in der Chirurgie wird von der Europäischen Kommission im September erwartet.

Der Markt für Patienten mit erblichem Antithrombinmangel ist nur etwa ined. ATryn könnte jedoch auch therapeutische Anwendungen für Verbrennungen, Bypass-Operationen der Koronararterien, Sepsis und Knochenmarktransplantationen finden, denn bis zum Erfolg eines jeden wird „die allgemeine Zurückhaltung, neue Technologien zu übernehmen, verringert“und vorausgesagt, „wir werden transgen sehen Tiere werden zu einer alltäglichen Herstellungsalternative. “Nadeau stimmt zu: "Es wird nicht so lange dauern, bis das zweite und dritte transgene Medikament auf den Markt kommt wie das erste."

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