Bestehende Medikamente Kehren Eine Form Der Geistigen Behinderung Bei Mäusen Um
Bestehende Medikamente Kehren Eine Form Der Geistigen Behinderung Bei Mäusen Um

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Anonim

Wissenschaftler hoffen, dass Medikamente durch Autismus verursachte Lernstörungen behandeln können.

Ein Medikament, das bereits für eine völlig unabhängige Erkrankung auf dem Markt ist, könnte zur Behandlung einer Form von geistiger Behinderung im Zusammenhang mit Autismus eingesetzt werden - wenn die Ergebnisse einer Studie an Mäusen stimmen, berichten Forscher.

Wissenschaftler verwendeten Rapamycin - ein Medikament, das Ärzte Patienten verschreiben, die eine Transplantation hatten, um zu verhindern, dass ihr Körper die neuen Organe abstößt -, um Lernstörungen zu behandeln, die mit einer Krankheit namens Tuberkulose-Komplex (TSC) bei Mäusen verbunden sind. TSC ist eine seltene genetische Störung, die bei 50.000 Amerikanern und einer Million Menschen weltweit, die an dieser Krankheit leiden, Hirntumoren, Krampfanfälle, Lernschwierigkeiten, Hautläsionen und Nierentumoren verursacht.

Die Hälfte der Menschen mit TSC ist autistisch, und jeder fünfte Betroffene leidet auch an geistiger Behinderung. Daher besteht die Hoffnung, dass Rapamycin zur Behandlung von Lernschwierigkeiten und Kurzzeitgedächtnisdefiziten bei allen Arten von Autismus eingesetzt werden kann Nun, sagt der Neurobiologe und Mitautor einer Studie in Naturmedizin, Alcino Silva von der David Geffen School of Medicine an der University of California in Los Angeles.

Silva und seine Kollegen erstellten Mäuse mit TSC, indem sie eine Kopie des Gens TSC2 entfernten. (Wenn Forscher beide Kopien des Gens löschen, sterben die resultierenden Mäuse kurz nach der Geburt.) Wenn beide Kopien des Gens sowohl bei Mäusen als auch beim Menschen eingeschaltet werden, produzieren und regulieren sie Proteine, die dazu beitragen, die Verbindungen zwischen Nervenzellen zu stärken Das Gehirn muss sich erinnern und lernen.

Die TSC-Mäuse zeigten bei verschiedenen Lerntests eine schlechte Leistung, z. B. beim Abrufen, wo sich eine Plattform in einem Wasserbecken befand, und beim Unterscheiden zwischen Käfigen anhand des Inhalts in ihnen. Bei den Mäusen sagt Silva: "Lernen und Gedächtnis sind genauso gestört, wie sie bei den meisten Patienten mit Tuberkulose betroffen sind."

Warum also Rapamycin probieren? Das Team kam auf die Idee, sagt Silva, nachdem sie erkannt hatten, dass das Medikament eines der Proteine ​​reguliert, die das TSC-Gen tut, nur in verschiedenen Teilen des Körpers. Als sie das Experiment an Tieren im Alter von drei bis sechs Monaten bis weit ins Erwachsenenalter für Mäuse versuchten, glichen laut Silva-Rapamycin die Wettbewerbsbedingungen zwischen normalen und TSC-Mäusen in nur drei Tagen aus.

"Was überraschend war, war, dass wir erwachsenen Mäusen Rapamycin geben und ihren Zustand umkehren konnten", erklärt Silva. "Wir wussten nicht … dass dieses Medikament bei Lernschwierigkeiten gleichermaßen wirksam ist" wie bei der Abstoßung von Gewebe.

Rapamycin kostet für Transplantatempfänger etwa 1.000 USD pro Monat. Es unterdrückt das Immunsystem im Körper - was notwendig ist, um die Abstoßung von Gewebe zu verhindern. Es gibt jedoch die erwarteten Nebenwirkungen eines Arzneimittels, das das Immunsystem unterdrückt: beeinträchtigte Wundheilung, Infektionen, Mundschmerzen und in seltenen Fällen Hautkrebs.

Zusätzlich zu den Lerndefiziten hat sein Team laut Silva "frühe, positive Anzeichen" von Mausmodellen, dass Rapamycin möglicherweise auch Nierentumoren, Hautläsionen, Hirntumoren und Epilepsie im Zusammenhang mit TSC behandeln kann. David Franz, Direktor der Tuberösen Sklerose-Klinik im Cincinnati Children's Hospital Medical Center, fügt hinzu, dass das Medikament in kleinen klinischen Studien, die er durchgeführt hat, Nieren- und Hirntumoren reduziert hat.

Die Ergebnisse der neuen Arbeit ähneln den Befunden bei zwei anderen Krankheiten im Zusammenhang mit dem autismus-fragilen X-Syndrom und dem Rett-Syndrom. Wissenschaftler konnten die geistige Behinderung auch bei Mäusen, die an diesen beiden Krankheiten litten, rückgängig machen. Zusammengenommen, so Silva, deuten diese Ergebnisse darauf hin, dass Forscher allmählich Fehlfunktionen des Gehirns finden, die Autismus verursachen - und möglicherweise rückgängig gemacht werden können.

Diese Studien "deuten darauf hin, dass wir einen Paradigmenwechsel bei der Betrachtung von Entwicklungsstörungen wie Autismus erleben werden", erklärt er. Laut Silva sollten diese Krankheiten nicht länger als etwas angesehen werden, mit dem eine Person geboren wird. Sie glaubt, dass diese Störungen durch Veränderung der Biochemie des Gehirns beseitigt werden können.

Franz stimmt zu, dass Rapamycin die TSC tiefgreifend modifizieren kann - er stellt jedoch fest, dass die Mäuse in dieser Studie nur einige der bei der Krankheit beobachteten Lernschwierigkeiten aufweisen. Er glaubt jedoch, dass Silva möglicherweise zu weit reicht, um seinen Nutzen auf alle Autismuskranken auszudehnen. "Sie könnten sie besser machen", sagt er, "aber ich glaube nicht, dass Sie sie normalisieren werden."

Der nächste Schritt, sagt Silva, ist eine klinische Studie mit Rapamycin beim Menschen mit TSC. Diese Studie ist bereits an der Universität von Cambridge in England im Gange.

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