Stammzellen Stoppen Mauskälte Kalt, Könnten Seltene Neurologische Störungen Vereiteln
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Anonim

Die Ergebnisse könnten neue Therapien für Zerebralparese, Multiple Sklerose und andere schwächende Krankheiten auslösen, einschließlich des Themas des Spielfilms Lorenzos Öl.

Forscher vom Medical Center der University of Rochester (U.R.) sagen, dass sie mit einem einzigen Schuss menschlicher fötaler Stammzellen Labormäuse geheilt haben, die an einer nervösen Störung leiden, die Zittern, Krampfanfälle und vorzeitigen Tod verursacht.

Die Wissenschaftler berichten heute in der Zeitschrift Cell Stem Cell, dass der Befund sie näher an die Suche nach einer Behandlung für unheilbare neurologische Erkrankungen wie die Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit und die Adrenoleukodystrophie bringen könnte, die mysteriöse, schwächende Störung, die im Film Lorenzo's Oil von 1992 dargestellt wurde.

Bei Patienten, die unter diesen genetischen Erkrankungen leiden, treten Symptome auf, die von Muskelschwäche und Lähmung bis hin zu Anfällen und Demenz reichen. Die Probleme werden durch Störungen der Nervenzellen (Neuronen) verursacht, die durch einen Mangel an Myelin ausgelöst werden, das in normalen Nervenzellen ihre Axone beschichtet und isoliert. (Ein Axon ist eine fingerartige Projektion auf ein Neuron, die Signale anderer Nervenzellen überträgt und dadurch Impulse zum und vom Gehirn und anderen Teilen des Nervensystems zulässt.

"Kinder [die mit Myelin-bedingten Krankheiten geboren wurden] sehen zunächst in Ordnung aus, aber wenn sie anfangen zu wachsen und Myelin nicht richtig hergestellt wird, beginnt sich die Übertragung von Informationen in ihrem Nervensystem zu verschlechtern", sagt Steve Goldman, Co-Autor der Studie, a Professor für Neurologie, Neurochirurgie und Pädiatrie an der UR Ärztezentrum. "Diese Kinder durchlaufen eine fortschreitende Neurodegeneration, wenn sie wachsen und [oft] im Alter von ein paar Jahren sterben."

Lorenzo Odone, das Thema von Lorenzos Öl, übertraf alle Lebenserwartungen mit Adrenoleukodystrophie bis vor einer Woche, als er im Alter von 30 Jahren starb. (Als er im Alter von sechs Jahren diagnostiziert wurde, sagten Ärzte seinen Eltern, dass er nicht länger als zwei leben würde Jahre.) Entschlossen, eine Behandlung zu finden, übergossen seine Eltern die Forschung zur Myelinbildung und behandelten ihn schließlich mit einem Regime aus Oliven- und Rapsöl, das von einem britischen Chemiker entwickelt wurde, um ihren Sohn mit dem Fett zu versorgen, das er theoretisch zur Herstellung des fehlenden Myelins benötigte.

Für ihre Studie injizierten Goldman und seine Kollegen 26 neugeborenen Mäusen fetale menschliche Stammzellen mit Nervenzellen, die kein Myelin produzierten. Solche Tiere, die als "zitternde Mäuse" bekannt sind, zittern fast ständig, haben unangenehme Gangarten und ein schlechtes Gleichgewicht und werden gelähmt und sterben schließlich, wenn sie etwa fünf Monate alt sind, an lang anhaltenden Anfällen. (Die durchschnittliche Lebensdauer einer normalen Maus beträgt zwei Jahre.)

Zwanzig der Tiere starben, als sie ungefähr 20 Wochen alt waren; zwei lebten ungefähr neun Monate und vier lebten noch im Alter von 14 Monaten oder im Alter (als Wissenschaftler sie töteten, um ihr Gehirn zu untersuchen). Zum Zeitpunkt ihres Todes waren die letzten vier Tiere frei von ihren Symptomen.

"Ich hasse es, das Wort" Heilung "zu verwenden, aber tatsächlich ist das hier der Fall", sagt Goldman. "Ungefähr neun Monate nach der Geburt sahen sie zu diesem Zeitpunkt im Grunde so aus, als hätten sie alle neurologischen Funktionen wiederhergestellt."

Sehr zur Überraschung der Forscher stellten sie bei der Autopsie der Mäuse fest, dass alle ihre Nervenzellen jetzt Myelinhüllen hatten. "Wir hätten nie erwartet, dass das gesamte Nervensystem abgedeckt wird", sagt Goldman, der feststellt, dass frühere Versuche des Stammzelltransfers nur in 10 Prozent des Nervensystems zu einer neuen Myelinproduktion geführt haben.

Er schätzt, dass es ungefähr zwei Monate gedauert hat, bis die Stammzellen zu Oligodendrozyten gereift sind, Zellen, die Myelin produzieren. Arnold Kriegstein, Direktor des Instituts für Regenerationsmedizin an der Universität von Kalifornien in San Francisco, sagt, die Forschung sei ein Beweis dafür, dass Stammzelltransplantationen zu einer ordnungsgemäßen Myelinproduktion führen können.

"Wir hoffen, dass wir das Gleiche bei Menschen tun können", sagt Goldman und bemerkt, dass er die Forschung auf andere Krankheiten ausweiten möchte, die durch fehlendes Myelin verursacht werden, wie Multiple Sklerose und Zerebralparese.

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