Gentherapie Bei Parkinson

Bei etwa 50.000 Amerikanern wird jedes Jahr die als Parkinson bekannte neurodegenerative Erkrankung diagnostiziert, bei der die fortschreitende Zerstörung sogenannter Dopamin-Neuronen schließlich zu einem Verlust der Muskelkontrolle und -funktion führt. Jüngste Studien haben nach Wegen gesucht, die Dopamin-Neuronen zu ersetzen oder fehlerhafte neuronale Schaltkreise zu unterbrechen. Diese Ansätze wurden jedoch nur an Patienten in fortgeschrittenen Stadien der Krankheit getestet. Das Anhalten des Fortschreitens der Krankheit wurde noch nicht erreicht. Die Ergebnisse eines heute in der Fachzeitschrift Science veröffentlichten Berichts könnten jedoch Hoffnung geben. Nach den neuen Erkenntnissen könnte eine Gentherapie mit einem als GDNF bekannten Protein für neuronales Wachstum und Reparatur eine Behandlungsoption darstellen.

Frühere Untersuchungen hatten gezeigt, dass GDNF vor einem Verlust von Dopamin-Neuronen schützen könnte, wenn es nur an die richtigen neuronalen Ziele abgegeben werden könnte. Zu diesem Zweck hat Jeffrey H. Kordower von Rush-Presbyterian-St. Das Lukes Medical Center und seine Kollegen haben einen sogenannten lentiviralen Vektor für den GDNF entwickelt. Die Forscher injizierten den Vektor dann in das Gehirn alternder Affen und in Affen, bei denen sie Nervenschäden induziert hatten. Die Behandlung rettete die Dopamin-Neuronenfunktion in beiden Affengruppen und bekämpfte die motorische Degeneration bei den neurologisch geschädigten Affen. Darüber hinaus führte die Gentherapie sogar zu einer neuronalen Regeneration.

"Die Kordower-Studie bietet einen optimistischen Ausblick für die Behandlung nicht nur der Parkinson-Krankheit, sondern auch anderer tödlicher neurodegenerativer Erkrankungen wie der Amyotrophen Lateralsklerose", schrieb Lars Olson vom Karolinska-Institut in einem Kommentar, der dem Bericht beigefügt war. "Bevor die GDNF-Gentherapie in die klinische Arena eintreten kann, müssen jedoch einige Hürden überwunden werden", warnt er. "Dazu gehören die Kontrolle der Dosis des GDNF-Gens und -Proteins und die Umgehung der mit der Genabgabe durch Viren verbundenen Risiken."