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Video: Wie Kann Die Wissenschaft Helfen, Blindheit Umzukehren?

Wie können wir die Wissenschaft nutzen, um das Sehvermögen wieder herzustellen, von bionischen Augen bis hin zur Geneditierung?


Das menschliche Auge ist ein unglaublich komplexes Organ, und die Forscher untersuchen weiterhin aktiv, wie das Auge funktioniert und in einigen Fällen auch nicht. Schätzungsweise 36 Millionen Menschen weltweit sind blind und weitere 217 Millionen Menschen haben eine mittelschwere bis schwere Sehbehinderung. Wie viele dieser Fälle sind vermeidbar? Wie kann uns die Wissenschaft helfen, Sehbehinderungen und sogar Blindheit umzukehren?
Umkehrung der Blindheit mit Gen-Editing
Die häufigste genetische Erkrankung, die das Sehvermögen beeinträchtigt, ist als Retinitis pigmentosa bekannt. Weltweit werden rund 1,5 Millionen Kinder mit Retinitis pigmentosa geboren, was dazu führt, dass sich die Zellen auf der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern. Dies beginnt normalerweise mit einem Verlust der Nachtsicht, gefolgt von Tunnelblick, und kann schließlich zur Erblindung führen.
Da Retinitis pigmentosa eine genetische Erkrankung ist, wird sie durch eine genetische Mutation verursacht. Wenn Zellen einer gesunden Netzhaut in das Auge eingeführt werden können, können sie die Zellen mit der Mutation dominieren, um die Netzhautdegeneration entweder zu verlangsamen oder zu stoppen. Bei Verwendung von Zellen aus der gesunden Netzhaut eines anderen besteht jedoch die Gefahr, dass die Fremdzellen vom neuen Wirtskörper nicht akzeptiert werden. Glücklicherweise bedeuten neue Ansätze zur Geneditierung wie das CRISPR / Cas9-Enzym, dass wir unerwünschte Abschnitte unserer eigenen Gene herausschneiden können.
In einer kürzlich in der Fachzeitschrift Nature veröffentlichten Studie nahmen die Forscher Hautzellen von Patienten mit Retinitis pigmentosa und verwendeten eine bekannte Technik, um sie in Mehrzweckzellen (sogenannte pluripotente Stammzellen) umzuwandeln. Sie entfernten dann die Mutation durch CRISPR-Geneditierung. Als sie die Zellen 10 Tage später testeten, war die Mutation immer noch verschwunden. Die nächsten Schritte werden darin bestehen, zu testen, ob die Zellen mit positiven Ergebnissen in die betroffene Netzhaut zurückgebracht werden können.
Die Forscher versuchen auch, die eigenen Zellen des Auges neu zu programmieren, um angeborene Probleme wie Retinitis pigmentosa und andere degenerative Erkrankungen wie altersbedingte Makuladegeneration anzugehen. Zum Beispiel fanden Wissenschaftler des National Eye Institute (Teil der National Institutes of Health in den USA) kürzlich heraus, dass Muller-Glia, Zellen, die als Bindeglied zwischen Neuronen im Auge - oder mit anderen Worten, Netzhautkleber - fungieren könnten neu programmiert, um als Photorezeptoren in den Augen von Mäusen zu fungieren, die blind geboren wurden, insbesondere die Stäbchen, mit denen wir bei schlechten Lichtverhältnissen sehen können.